blog

Medicamentos huérfanos, nuestra gran salvación.

“Los medicamentos huérfanos” son productos medicinales que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades o desordenes que amenazan la vida o que son muy serias y que son raros. A estos medicamentos se les llaman “huérfano” porque la industria farmacéutica tiene poco interés, bajo las condiciones normales del mercado, para desarrollar y poner en el mercado productos dirigidos solamente a una pequeña cantidad de pacientes que sufren de condiciones muy raras.

Información sobre medicamentos huérfanos pincha aquí

MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

Los medicamentos huérfanos van dirigidos a tratar enfermedades raras y las industrias farmacéuticas no están dispuestos a comercializarlos bajo las condiciones de mercado habituales.

El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media) y caro. Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara no permite, en general, recuperar el capital invertido para su investigación.

Mientras no exista ni tratamiento ni cura para las ER, los pacientes  deben tener la posibilidad de acceder a un abordaje terapéutico y a los productos que necesitan para tratar la enfermedad.

Una vez que el Medicamento Huérfano es autorizado por la Comisión Europea, este puede ser comercializado en todos los Estados Miembro de la Unión Europea. Sin embargo, aún debe pasar la revisión de las autoridades sanitarias y/o agencias evaluadoras de cada país. Después de pasar este segundo filtro, por parte de cada CCAA se vuelve a reevaluar la eficacia de esto medicamentos por lo que no todos los pacientes tienen  opción a estos medicamentos. Alemania es el país que más rápidamente los incorpora, nada menos que 133.

En España se comercializan 61. ¿Por qué en España han de pasar tantos filtros los medicamentos huérfanos cuando ya han sido aprobados por la Agencia Europea del Medicamento?

 DIAGNÓSTICOS

Todas las personas tienen derecho a un diagnóstico y tratamiento adecuado y en un  tiempo razonable, independientemente de donde vivan y de qué condición social y económica tengan.

Los CSUR son Centros de Servicios y Unidades de Referencia, (hospitales) que se dedican a la realización de una técnica, tecnología o procedimiento o a la atención de determinadas patologías o grupos de patologías y Enfermedades Raras aunque además ese servicio o unidad atienda otras patologías para las que no sería considerado de referencia.

Los CSUR del Sistema Nacional de Salud deben:

  • Dar cobertura a todo el territorio nacional y atender a todos los pacientes en igualdad de condiciones independientemente de su lugar de residencia.
  • Proporcionar atención en equipo multidisciplinar: asistencia sanitaria, apoyo para confirmación diagnóstica, definir estrategias terapéuticas y de seguimiento y actuar de consultor para las unidades clínicas que atienden habitualmente a estos pacientes.
  • Garantizar la continuidad en la atención entre etapas de la vida del paciente (niño-adulto) y entre niveles asistenciales.
  • Evaluar los resultados.
  • Dar formación a otros profesionales.

Hay CCAA que no tienen Centros Especializados en Enfermedades Raras por lo que el Sistema Nacional de Salud debe derivar a estos pacientes a los CSUR. Este es otro gran problema a la hora de diagnosticar una ER, que tu hospital de referencia te derive a un Centro Especializado y se pueda realizar un diagnóstico y un tratamiento adecuado sin tener que esperar varios años, perjudicando gravemente la salud del paciente.

En España, la mitad de las personas que conviven con una enfermedad rara ha sufrido un retraso en su diagnóstico. De ellas, el 20% ha tenido que esperar más de una década y un porcentaje similar entre 4 y 9 años; una espera que impide recibir un tratamiento efectivo, al que sólo tiene acceso el 34% del colectivo.

Cuando hablamos de personas “sin diagnóstico” nos referimos a un paciente con síntomas de una enfermedad en donde tras la exploración clínica y las pruebas diagnósticas practicadas no se ha podido establecer un diagnóstico definitivo asociado a una enfermedad reconocida.

Entre las consecuencias del retraso diagnóstico se encuentra:

  • Imposibilidad de acceso a un tratamiento, en el caso de que lo hubiera, así como a ayudas sociales.
  • Una conducta y ayuda inapropiada de los miembros de la familia.
  • Empeoramiento clínico de la salud de los pacientes en términos de condición intelectual, psicológica y física que conducen incluso a la muerte del paciente.
  • Pérdida de confianza en el sistema sanitario.

Responder

Introduce tus datos o haz clic en un icono para iniciar sesión:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión /  Cambiar )

Google photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google. Cerrar sesión /  Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión /  Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión /  Cambiar )

Conectando a %s